FRAMES, die MIN-102-Studie

FRAMES ist eine Studie von Minoryx Therapeutics und soll in einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Studie die Wirksamkeit und Sicherheit von Leriglitazone (MIN-102) bei Menschen mit Friedreich Ataxie untersuchen.

Leriglitazone wird schon seit einiger Zeit untersucht bei Patienten mit Adrenoleukodystrophie (AMN). Dort hat Minoryx die ADVANCE-Studie begonnen, eine Phase 2/3 Studie um die Wirksamkeit nachzuweisen.

Leriglitazone ist ein neuer selektiver sgn. PPAR-gamma-Agonist, der die Blut-Hirn-Schranke passiert und die Zielrezeptoren im zentralen Nervensystem stimuliert. Bisher konnte gezeigt werden, dass durch Leriglitazone Stoffwechelprozesse positiv beeinflusst werden, die bei verschiedenen Krankheiten gestört sind und zu Fehlfunktion der Mitochondrien, oxidativem Stress, Verlust von Teilen der Nervenzellen und Degeneration der Nervenzell-Fortsätze führt. Eine erste klinische Studie der Phase 1 mit gesunden Probanden bestätigte, dass Leriglitazone die Blut-Hirn-Schranke passieren und eine Stimulation von PPAR-gamma erreichen kann.

FRAMES würde in Aachen, Deutschland, aber auch in Belgien, Frankreich und Spanien durchgeführt.

Die Studie wird über ein Jahr dauern und 36 Teilnehmer untersuchen. Die Teilnehmer sind 12 Jahre oder älter und haben eine genetisch bestätigte Friedreich Ataxie. Ein Teilnehmer musste beim SARA-Test am Anfang der Studie ein Ergebnis kleiner als 25 erreichen. Im Besonderen musste das Ergebnis vom ersten SARA-Test (Gang) zwischen 2 und 6 liegen. Während des gesamten Studienverlaufs müssen die Teilnehmer verhüten.

Mehr Informationen zur Studie findest Du auf der Webseite von Minoryx, in dieser Broschüre oder auf dem ClinicalTrialsRegister der EU.