Skyclarys, Omaveloxolon, RTA 408, die MOXIe Studie

Skyclarys (= Omaveloxolon, oder kurz Omav oder auch als MOXIe bezeignet) ist nach wievor aussichtreichste Anwärter in unserer sgn. 3-Säule-Strategie.

Anfang 2016 kontaktierte Reata Pharmaceuticals FARA bezüglich eines Medikaments, das sie zur Zeit entwickeln, RTA 408, von dem das Unternehmen glaubt, dass es auch für FA von Nutzen sein könnte. RTA 408 (auch bekannt als Omaveloxolone oder kurz auch Omav genannt) gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln, die Reata zur Aktivierung des Transkriptionsfaktors Nrf2 entwickelt hat. Nrf2 ist eine Möglichkeit für eine Therapie bei FA. Einige Forscher (u.a. Dr. Gino Cortopassi, UC Davis und Dr. Pierre Rustin’s Forschergruppe in Frankreich) konnten nachweisen, dass paradoxer Weise Nrf2 in Zellen von FA Patienten vermindert war. Nrf2 sollte eigentlich aktiviert sein, wenn eine mitochondriale Dysfunktion und oxidativer Stress vorliegen. Daher würde man davon ausgehen, dass es bei FA aktiv ist. Allerdings zeigten entsprechende Daten, dass dem nicht so ist. Es wäre denkbar, dass ein Teufelskreis zu einer niedrigeren Nrf2-Aktivität bei FA führt. Wenn es gelänge, die Nrf2-Aktivität zu erhöhen, wäre es vielleicht möglich, diesen Teufelskreis zu durchbrechen. Man nimmt an, das eine Erhöhung der Nrf2-Aktivität die mitochondriale Funktion verbessern könnte, indem oxidativer Stress vermindert wird. Bei Nrf2-Verbindungen konnte auch eine Schutzfunktion gegen Krankheiten nachgewiesen werden, die Entzündungen mit sich bringen (es liegen einige begrenzte Daten und Nachweise vor, dass FA auch einige entzündliche Aspekte hat). Reata hat außerdem in zahlreichen präklinischen Studien nachgewiesen, dass ihre Verbindungen zu einer Erhöhung der Anzahl an Mitochondrien, einer Verbesserung der mitochondrialen Effizienz und einer verstärkten Energiegewinnung durch Mitochondrien führen – was alles von Vorteil für FA Patienten sein könnte.

In Zusammenarbeit mit FARA und mehreren Forschern in dem klinischen Forschernetzwerk für FA (FA-Clinical Research Network) konnte Reata sehr rasch mit der Planung und dem Start der Phasen 2/3 der klinischen Studie zu RTA 408 (genannt: MOXIe) vorankommen. MOXIe ist eine zweigeteilte, randomisierte, placebo-kontrollierte Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von RTA 408 bei der Therapie von Friedreich Ataxie.

An MOXIe nehmen Menschen im Alter von 16-40 Jahren Teil, die u.a. in der Lage sind, 10-15 Minuten Training auf einem Liegerad-Heimtrainer zu absolvieren. An der Studie haben 103 Menschen teilgenommen und die MOXIe-Studie hat dazu, in ihren sgn. Phase 2.2-Gruppen, Teilnehmer in u.a. den folgenden Standorten in den U.S.A.: University of Florida, Ohio State University, University of South Florida, Emory University, University of California Los Angeles, Murdoch Children’s Research Institute (Melbourne, Australia) und dem Children’s Hospital of Philadelphia. Erfreulicherweise sind nun auch Standorte in Europa aktiv in dem Universitätsklinikum für Neurologie von der Universität von Innsbruck, in dem Neurologischen Institut Carlo Besta in Milan und der College of London Universität in dem U.K., dabei. Phase 2.2 von MOXIe war Ende 2019 fertig, und erste Ergebnisse wurden am 14.10.2019 vorgestellt.

Omav ist am 28.02.2023 zugelassen vom FDA in den USA unter dem Namen Skyclarys. Siehe die Ankündigung von Reata.

Die Webseite der Studie ist: bei Reata.

Mehr Informationen findest Du auf der Klinische Versuche für RTA 408-Seite, bei ClinicalTrials.gov und in den Seiten dazu von Reata.

Ab Ende August 2023 erwarten wir die Verfügbarkeit von Skyclarys auch in Deutschland mittels ein sgn. Härtefallprogramm.

Omaveloxolon müss unter spezifischen Bedingungen aufbewahrt werden und bestimmte Blutwerte (Leber, Herz) müssen Anfangs kontrolliert werden. Deswegen läuft das Härtefallprogramm nur in teilnehmenden Universitätskliniken und nicht über z.B. niedergelassene Ärtze oder Neurologen.

An dem offiziellen Härtefallprogramm, genehmigt von der BfArM, nehmen z.Z. schon einige Kliniken teil und die Liste wächst ständig.

Aktuell sind diese Kliniken als Ansprechpartner dabei :

• Aachen
• Berlin
• Bonn
• Düsseldorf
• Essen
• Hamburg
• Heidelberg
• Mainz
• München

Falls Du noch Fragen hast zum Omaveloxolon-Härtefallprogramm, dann freuen wir uns über Deine E-Mail.