DT-216P2

Erste Ergebnisse von RESTORE-FA-Studie (Design Therapeutics, DesignTX)

Erste super-frühe Ergebnisse aus einer Phase 1/2 Studie mit 16 FA-Betroffenen: „Nach vier Wochen der Behandlung mit DT-216P2 zeigten Patienten der 1 mpk Dosis Kohorte im Mittel eine Verbesserung von 6.4 Punkten auf der modified Friedreich’s Ataxia rating scale (mFARS).“

DT-216P2 ist eine Therapie basierend auf der sog. GeneTAC-Technologie, die nicht das Genom ändert, aber die Expression der GAA-repeats beeinflusst und dadurch dafür sorgt, dass die Gen-Expression des „restlichen“ FXN-Gens (also des bei FA betroffen Gens) deutlich besser funktioniert. Dadurch wird mehr Frataxin produziert, wodurch die Mitochondrien mehr Energie produzieren können und man als Person mit FA weniger Symptome wie Fatigue sowie bessere Rumpf-Stabilität, etc., hat.

Der Wirkstoff wird in der Studie über Injektionen zugeführt. Bisher wurden in der Studie milde bis mittelschwere Nebenwirkungen (unter anderem wieder Leberenzym-Erhöhungen) festgestellt.

Die Ergebnisse sind, wie gesagt, noch super-früh und bei sehr wenigen Leuten festgestellt. Es wird noch lange dauern, bis diese Therapie annähernd ausgereift ist: Design Therapeutics will weitere Pläne erst Ende des Jahres bekanntgeben.

Aber wenn die Ergebnisse bei größeren Gruppen Leuten ähnlich sein sollten (und nicht nur zufällig aufgetreten sind) und wenn die weiteren mittelschweren Nebenwirkungen nicht zu schlimm sein sollten, klingen 6.4 Punkte Verbesserung sehr gut (u.U. ein neuer „Rekord“ unter den aktuellen Studien).

Mehr Info von Design Therapeutics findest Du in hier.

Bei Fragen zu diese Phase-I-Studie kannst Du natürlich jederzeit mit uns Kontakt aufnehmen.

Wir freuen uns schon!